O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou nesta quinta-feira (15), pela primeira vez, a aplicação do Zolgensma, medicamento indicado para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A infusão foi feita simultaneamente em duas bebês com menos de seis meses de idade, uma no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e outra no Hospital Maria Lucinda, no Recife (PE). O tratamento, que até então era viabilizado apenas por meio de ações judiciais, passou a ser ofertado gratuitamente após acordo firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante da terapia gênica.

O Zolgensma é uma das medicações mais caras do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. No entanto, com a incorporação ao SUS, o fornecimento passou a ocorrer por meio de um modelo de acordo, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia, permitindo que o Brasil negociasse o menor preço de lista global. A iniciativa representa um marco no acesso a terapias avançadas e inéditas na rede pública brasileira.

Durante a aplicação em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou o procedimento e destacou o impacto social da incorporação do tratamento. “O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora, uma medicação cara para as famílias. Normalmente, o tratamento varia entre R$ 7 milhões a R$ 11 milhões a dose. Seria impossível para as famílias arcarem com esse custo”, afirmou.

A incorporação do medicamento amplia o acesso a um tratamento que pode alterar drasticamente o prognóstico da doença. O remédio é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1 com até seis meses de idade e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. As pacientes que receberam a infusão foram priorizadas por estarem próximas do limite etário para a terapia e por atenderem aos critérios clínicos do protocolo.

Nova etapa no tratamento da AME pelo sistema público

A Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos do corpo e pela respiração. Sem tratamento, a expectativa de vida das crianças diagnosticadas é de até dois anos. O Zolgensma atua aumentando a quantidade de proteína SMN no corpo, a fim de manter os músculos funcionando corretamente. Com o início das aplicações, o Ministério da Saúde estima tratar mais de 100 pacientes nos primeiros dois anos.

Segundo o Ministério, há 3 solicitações para acesso ao medicamento pelo SUS que já foram protocoladas no SUS. Para receber a terapia, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, localizados em Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

Com a incorporação do Zolgensma ao SUS, o Brasil avança no tratamento de doenças raras, utilizando tecnologia de ponta com base em evidências e protocolos clínicos. A expectativa é que o modelo de compartilhamento de risco abra caminhos para que outros medicamentos de alto custo também possam ser ofertados de maneira sustentável na rede pública. A iniciativa reforça o compromisso com o acesso universal e equitativo à saúde no país.

Revisão: Ester Laís Costa Aquino

Reprodução Imagem: Bruno Peres/Agência Brasil

anarafaela